A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) suspendeu a importação, comercialização e distribuição do medicamento Elevidys, usado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença rara. A decisão foi tomada na 5ª feira (24.jul.2025), após relatos de mortes por insuficiência hepática aguda nos EUA associadas ao uso do remédio.
A medida foi tomada após a farmacêutica Roche interromper, na 3ª feira (22.jul.2025), o envio do medicamento a países que adotam a FDA (agência reguladora dos EUA) como referência para aprovação de remédios.
A FDA relatou 3 mortes por insuficiência hepática associadas à terapia gênica presente no Elevidys. Duas envolveram crianças com DMD que usavam o medicamento; a 3ª foi de um adulto com Distrofia Muscular de Cinturas, tratado com uma versão experimental da mesma terapia viral.
A Anvisa esclareceu que nenhum dos casos registrados no exterior corresponde ao perfil de pacientes que teriam indicação para o uso do remédio no Brasil. Até 24 de julho de 2025, a agência recebeu 3 notificações de efeitos adversos relacionados ao Elevidys no país.
No Brasil, o Elevidys recebeu aprovação em dezembro de 2024. O medicamento era indicado para crianças entre 4 e 7 anos diagnosticadas com DMD e que mantinham a capacidade de andar. 10 crianças brasileiras foram tratadas com o medicamento desde sua aprovação.
Nos Estados Unidos, a empresa Sarepta, detentora dos direitos comerciais do Elevidys, atendeu às solicitações da FDA e interrompeu a distribuição do produto. A Roche emitiu comunicado semelhante para os demais países que dependiam da aprovação da agência norte-americana. A farmacêutica também articulou diretamente com a Anvisa a suspensão voluntária do medicamento no Brasil.